甲氨蝶呤是一种常用的免疫抑制剂，在风湿免疫性疾病等领域有重要作用。例如，在类风湿关节炎的治疗中，约60% - 70%的患者使用甲氨蝶呤后病情能得到一定控制。
用于自身免疫性疾病治疗
类风湿关节炎：甲氨蝶呤能抑制细胞内二氢叶酸还原酶，阻碍嘌呤合成，从而抑制滑膜细胞的增殖和免疫反应，减轻类风湿关节炎患者的关节肿胀、疼痛等症状，延缓关节破坏。银屑病关节炎：它可调节免疫系统，减少炎症介质的产生，对银屑病关节炎的关节症状和皮肤病变有改善作用，能缓解患者的疼痛和活动受限情况。
在血液系统疾病中的应用
急性淋巴细胞白血病：甲氨蝶呤是治疗急性淋巴细胞白血病的重要药物之一，常与其他化疗药物联合使用，通过干扰肿瘤细胞的DNA合成，抑制白血病细胞的增殖，诱导白血病细胞凋亡，提高患者的缓解率和生存率。非霍奇金淋巴瘤：对于某些类型的非霍奇金淋巴瘤，甲氨蝶呤也参与化疗方案，帮助控制肿瘤细胞的生长和扩散，改善患者的病情。
对实体肿瘤的作用
绒毛膜上皮癌：甲氨蝶呤可用于绒毛膜上皮癌的治疗，通过阻断肿瘤细胞的代谢过程，抑制肿瘤细胞的生长，在一些早期病例中能取得较好的疗效。头颈部肿瘤：在头颈部肿瘤的辅助治疗中，甲氨蝶呤可以与其他治疗手段配合，起到抑制肿瘤细胞增殖的作用，有助于提高治疗效果，改善患者的预后。不过，使用甲氨蝶呤时需要注意，它可能会引起一些不良反应，如骨髓抑制（导致白细胞、血小板减少等）、胃肠道反应（恶心、呕吐等）、肝肾功能损害等。而且，孕妇禁用甲氨蝶呤，因为它可能会导致胎儿畸形。在使用过程中，需要密切监测血常规、肝肾功能等指标，根据患者的具体情况调整用药剂量。