骨髓增生异常综合征是一组起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特点为骨髓衰竭和无效造血，临床主要表现为持续血细胞减少，约三分之一患者在疾病进程中会转化为急性白血病。当前，该病缺乏有效特异的治疗手段，异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈的方法，故而较难治愈。部分患者经积极合理治疗后，能显著提升自身生活质量，获得较好疗效，控制病情发展，但也有部分患者可能转化为急性白血病，或出现骨髓衰竭、严重感染等不良状况，进而导致死亡。
一、就骨髓增生异常综合征的治疗而言：
1.对于低危和中危-1这些较低危患者，治疗目标是改善血细胞减少状况，提升生活质量。
2.而针对中危-2和高危这些较高危患者，治疗目标则是控制白血病克隆，延长生存期。
二、目前的治疗主要包括：
1.对症治疗。
2.去甲基化药物。
3.化疗。
4.造血干细胞移植。
三、然而存在一些问题：
1.支持治疗的低应答率。
2.化疗及造血干细胞移植的高风险和不良耐受性，均限制了这些疗法的实施。
四、不过阿扎胞苷和地西他滨的出现带来了一定改变：它们延长了患者的生存期，成为部分无条件进行造血干细胞移植患者的首选，但反应通常只能维持一段时间，一旦失去反应，预后较差。
总之，骨髓增生异常综合征治疗有一定难度，不同情况的患者治疗目标不同，现有疗法存在一些局限，新药物虽有一定效果但也存在不足。