再生障碍性贫血的治疗需根据病情等因素综合选择方式，一般治疗上支持治疗很重要，比如严重贫血时可能需要输血来改善症状，通常血红蛋白低于60克/升且有明显贫血症状时就可能需要输血。
免疫抑制治疗
抗胸腺细胞球蛋白（ATG）： 适用于年龄较大、无合适供者的重型再生障碍性贫血患者。它能抑制T淋巴细胞的免疫活性，从而调节免疫系统对造血干细胞的攻击。环孢素： 也是常用的免疫抑制剂，可抑制T淋巴细胞的活化，通过与淋巴细胞内环孢素结合蛋白结合，抑制白细胞介素 - 2的合成，从而发挥免疫抑制作用，一般需要长期服用维持治疗。
促造血治疗
雄激素： 如司坦唑醇等，可刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓造血干细胞，促进红细胞生成。一般用药后数月可见网织红细胞上升。造血生长因子： 例如重组人粒细胞集落刺激因子（G - CSF），可刺激粒细胞的增殖、分化和释放，用于预防和治疗再生障碍性贫血患者的粒细胞减少或缺乏；重组人红细胞生成素（EPO）可刺激红细胞的生成，对于有一定造血微环境基础的患者，使用EPO有助于提升血红蛋白水平。
造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植： 对于年龄较轻（一般小于40岁）、有合适供者的重型再生障碍性贫血患者是一种有效的治疗方法。通过移植正常的造血干细胞，重建患者的造血和免疫功能。但移植存在一定风险，如移植相关的感染、移植物抗宿主病等并发症，移植前需要进行严格的配型等准备工作。一般来说，同胞全相合供者移植的效果相对较好，无血缘关系供者移植的成功率也在不断提高，但风险相对更高。