羟基脲片是一种临床上常用的药物，它主要用于治疗慢性粒细胞白血病，还可用于对马利兰耐药的慢性粒细胞白血病以及真性红细胞增多症，对部分原发性血小板增多症也有一定疗效。
治疗慢性粒细胞白血病方面
抑制白血病细胞增殖： 羟基脲片能够抑制DNA合成，从而阻止慢性粒细胞白血病患者体内白血病细胞的增殖，帮助控制病情发展。它可以使慢性粒细胞白血病患者的白细胞数量等指标得到一定程度的改善。与其他治疗手段配合： 在慢性粒细胞白血病的治疗中，羟基脲片常可与干扰素等药物联合使用，增强治疗效果。比如在一些治疗方案里，会根据患者具体情况将羟基脲片和干扰素搭配，更好地控制病情进展。
治疗真性红细胞增多症时
降低红细胞数量： 对于真性红细胞增多症患者，羟基脲片可以起到降低红细胞数量的作用。因为真性红细胞增多症患者体内红细胞异常增多，羟基脲片通过抑制细胞增殖的机制，能减少过多的红细胞，缓解患者因红细胞增多带来的一系列症状，像头痛、眩晕等可能会有所减轻。长期维持治疗： 在真性红细胞增多症的长期维持治疗中，羟基脲片是常用药物之一。医生会根据患者的红细胞计数、血小板计数等指标来调整羟基脲片的使用，以维持患者体内相关指标在相对正常的范围。
治疗原发性血小板增多症时
控制血小板数量： 原发性血小板增多症患者体内血小板异常增多，羟基脲片能够抑制巨核细胞的增殖，进而减少血小板的生成，使患者过高的血小板数量得到控制。例如可以使血小板计数逐渐下降到相对合理的水平。需监测指标调整用药： 使用羟基脲片治疗原发性血小板增多症时，需要定期监测血常规等指标，根据血小板计数等情况来调整羟基脲片的剂量，以保证治疗效果的同时避免药物过量带来的不良影响。