骨髓增生异常综合征部分患者可以达到临床治愈，但整体治愈率相对较低。一般来说，约20% - 30%的低危骨髓增生异常综合征患者有可能通过治疗实现临床治愈，而高危患者治愈率较低。
治疗方式影响预后
化疗药物治疗： 对于低危骨髓增生异常综合征患者，常用地西他滨等药物，地西他滨能去甲基化，改变基因表达，诱导细胞分化，部分患者经治疗后病情可得到缓解，甚至达到临床治愈。而对于高危患者，也会使用化疗方案，如阿糖胞苷联合蒽环类药物等，但高危患者复发风险相对较高。靶向药物治疗： 例如针对某些基因突变的靶向药物，若患者存在特定基因异常，使用相应靶向药物可能会取得较好疗效，部分低危患者可能因此获得临床治愈机会，但不是所有患者都能适用靶向药物。
不同人群预后有差异
年轻患者： 一般来说，年龄较轻的患者身体状况相对较好，对治疗的耐受性相对较高，在合适的治疗方案下，低危骨髓增生异常综合征年轻患者临床治愈的概率相对高于老年患者。比如年龄小于60岁的低危患者，经规范治疗后，约有25% - 35%可能实现临床治愈。老年患者： 老年患者往往伴有其他基础疾病，身体机能相对较弱，治疗耐受性较差，所以临床治愈的比例相对低危年轻患者要低。不过通过个体化的温和治疗方案，部分老年低危患者也有获得临床治愈的可能，但概率较年轻患者低。
造血干细胞移植情况
异基因造血干细胞移植： 对于适合的患者，异基因造血干细胞移植是有可能治愈骨髓增生异常综合征的重要手段。尤其是高危骨髓增生异常综合征患者，若能找到合适的供体，进行异基因造血干细胞移植后，部分患者可获得长期生存，达到临床治愈。但异基因造血干细胞移植存在一定风险，如移植相关并发症等，而且供体的寻找也有一定难度。低危患者若有合适的配型供体，也可考虑移植，但相对高危患者，移植的必要性需更谨慎评估。