急性髓系白血病的治疗方案需根据患者具体情况制定，一般来说，诱导缓解治疗是关键步骤，常用的化疗方案有DA方案（柔红霉素+阿糖胞苷），约60% - 70%的年轻患者通过诱导缓解治疗可达到完全缓解。
化疗是主要治疗手段
诱导缓解化疗： 通过使用化疗药物杀灭白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能。常用的药物组合除了DA方案，还有IA方案（去甲氧柔红霉素+阿糖胞苷）等。一般需要2 - 3个疗程的诱导缓解治疗，以达到完全缓解状态，即白血病细胞减少到一定程度，正常造血功能部分恢复。巩固强化治疗： 在诱导缓解治疗达到完全缓解后进行，目的是进一步杀灭体内残留的白血病细胞，防止复发。通常会采用与诱导缓解类似的化疗方案，但可能会调整药物剂量和使用顺序。一般会进行2 - 4个疗程的巩固强化治疗。
靶向治疗崭露头角
针对特定靶点的药物： 例如针对FLT3突变的药物，适用于伴有FLT3突变的急性髓系白血病患者。这类药物通过特异性地作用于白血病细胞的特定靶点，抑制肿瘤细胞的生长和增殖，相比传统化疗，能更精准地杀伤白血病细胞，减少对正常细胞的损伤，但费用相对较高，一个疗程可能需要数万元不等。免疫靶向治疗： 部分急性髓系白血病患者可以使用免疫靶向药物，通过激活患者自身的免疫系统来攻击白血病细胞。但免疫靶向治疗的适用人群需要经过严格筛选，且可能会出现发热、皮疹等免疫相关不良反应。
造血干细胞移植是重要手段
自体造血干细胞移植： 适用于部分缓解期的患者，通过采集患者自身的造血干细胞，经大剂量化疗或放疗预处理后回输，重建患者的造血和免疫功能。一般在诱导缓解治疗达到完全缓解后进行，5年生存率可能在30% - 50%左右，但存在复发的风险。异基因造血干细胞移植： 对于适合的患者，尤其是年轻、高危的急性髓系白血病患者，异基因造血干细胞移植可能是治愈疾病的唯一希望。需要寻找合适的供者，如同胞全相合供者、非亲缘相合供者等。移植后可能会出现移植物抗宿主病等并发症，严重的移植物抗宿主病可能会影响患者的生活质量甚至危及生命，但移植成功后复发率相对较低，长期生存率可能在40% - 60%左右。