目前并没有经循证医学证实能有效治疗阴茎短小的特效药物。阴茎的发育主要与遗传、激素水平等因素相关。一般来说，在青春发育期前，如果是因为雄激素缺乏导致的阴茎发育不良，可能会考虑使用雄激素类药物，但这种情况非常少见，且必须在医生严格评估下进行，因为滥用可能会带来不良后果。
药物治疗的局限性
目前临床上并没有专门针对单纯阴茎短小的特效药物能广泛应用且有确切疗效。因为阴茎的长度主要在青春期受雄激素等多种因素调控发育，一旦过了青春期，阴茎基本发育定型，很难通过药物使阴茎明显增长。
激素相关药物的特殊情况
如果是由于先天性雄激素分泌不足导致的阴茎发育迟缓等情况，可能会涉及到雄激素补充治疗，但这种情况需要非常严格的医学评估。例如，对于确诊为先天性低促性腺激素性性腺功能减退症的患者，可能会考虑使用促性腺激素等药物，但这必须由专业医生在医院内，根据患者的具体激素水平等多项检查结果来制定方案，而且不是适用于所有阴茎短小的情况。同时，这类药物的使用有严格的禁忌证和适应证，非专业人员不能随意使用。
其他可能涉及的药物
一些所谓的“增高”“增长”类的保健品等，没有科学依据能真正起到增大阴茎的作用，不建议使用。因为这类产品往往缺乏严谨的临床研究验证其安全性和有效性，使用后不仅可能没有效果，还可能存在对身体的其他潜在危害，比如干扰正常的激素平衡等问题。