生长激素一般用于儿童生长激素缺乏症，这类儿童身高低于同年龄、同性别正常健康儿童生长曲线的第3百分位或低于两个标准差。通常，当儿童被确诊为生长激素缺乏症，且骨龄落后实际年龄2岁以上时，可以考虑使用生长激素治疗。
生长激素缺乏症患儿
诊断标准：需通过生长激素激发试验来确诊，若生长激素峰值低于10μg/L，可考虑生长激素缺乏症。治疗时机：一般建议在骨骺未完全闭合前进行治疗，对于大多数患儿来说，在青春期前开始治疗效果较好，年龄通常在4-12岁左右。
先天性卵巢发育不全患儿
病情特点：先天性卵巢发育不全患儿也可能存在生长落后的情况，这类患儿体内雌激素缺乏，影响生长。治疗情况：当确诊为先天性卵巢发育不全且身高明显低于正常同龄儿童时，可考虑使用生长激素联合雌激素等治疗来促进身高增长。
特发性矮身材患儿
定义：特发性矮身材是指找不到明确病因，但身高低于同年龄、同性别正常儿童平均身高2个标准差以上的情况。治疗考量：如果经过评估，患儿预计成年身高会明显低于正常范围，且排除了其他影响身高的疾病后，可在医生评估下考虑使用生长激素治疗。一般当患儿身高增长速度缓慢，且预测成年身高不理想时可考虑。