促红细胞生成素主要用于治疗贫血相关疾病。正常人体中，促红细胞生成素由肾脏和肝脏分泌，它能刺激骨髓造血干细胞生成红细胞。对于肾性贫血患者，促红细胞生成素可以促进红细胞的生成，一般能使患者血红蛋白水平逐步上升。
治疗肾性贫血
改善贫血症状： 促红细胞生成素能刺激骨髓红系祖细胞增殖、分化，使红细胞数量增加，从而改善肾性贫血患者面色苍白、乏力等贫血症状。例如，很多肾性贫血患者使用促红细胞生成素后，体力会有所恢复，能更好地进行日常活动。调整用药目标： 对于肾性贫血患者，通常会将血红蛋白水平调整到110 - 120g/L左右，但具体目标需根据患者个体情况由医生制定。
治疗非肾性贫血
慢性病性贫血： 在一些慢性炎症、感染、恶性肿瘤等疾病导致的贫血中，促红细胞生成素也可发挥作用。它能帮助这类患者提升红细胞数量，不过效果可能因基础疾病不同而有所差异。比如慢性心力衰竭患者出现贫血时，使用促红细胞生成素可能有助于改善其全身状况。早产儿贫血： 早产儿由于自身促红细胞生成素产生不足等原因易发生贫血，促红细胞生成素可用于早产儿贫血的治疗。一般在早产儿出生后根据情况使用，能促进早产儿红细胞的生成，降低输血需求等风险。
刺激红细胞生成的机制
作用于骨髓造血干细胞： 促红细胞生成素与骨髓中的红系祖细胞表面的特异性受体结合，激活细胞内信号传导通路，促使红系祖细胞向原红细胞分化，并加速原红细胞的增殖、分化，最终使红细胞数量增加。调节红细胞生成的平衡： 它能精准调控红细胞生成的速度和数量，使其与机体的氧需求相适应，维持体内红细胞数量的稳定，保证机体各组织器官的氧供应。