MDS即骨髓增生异常综合征，是一组起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。
MDS与白血病的区别主要有以下几点：
疾病性质：MDS是克隆性疾病，白血病是恶性克隆性疾病。
预后：MDS进展为AML的风险较白血病低。
治疗：MDS治疗主要解决骨髓衰竭及并发症、AML转化；白血病则需要根据具体类型选择化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗等。