肾上腺脑蛋白营养不良 肾上腺脑白质营养不良

根据您描述的情况和孩子的化验检查。肾上腺脑白质营养不良的诊断很明确。现在孩子已经出现神经系统症状。影像学也支持儿童脑型ALD。进行移植之后神经系统症状有进一步加重的可能。目前儿童脑型的ALD。已经出现神经系统症状的孩子还没有一种方法能够完全控制疾病的进展。那是不是不适合做移植？群里好多孩子都是你冶疗的，就没有别的办法了吗。目前我们有一个应用雷帕霉素治疗的药物临床试验。已经有十几个孩子开始用药。最长用药三个多月。影像有点改善。但是临床症状改善不明显。有些孩子还在进展。我们认为在急性进展期让速度降下来。或者在卧床的孩子能有一点的改善。就是这个方法取得的成果。但是因为现在观察的时间还短。最后能怎么样我们也不好说。如果您想详细了解这个临床观察相关的内容可以到京都找我。我知道在我们这就有孩子在那试药，那个睿晗也是在那试药吧！我们现在除了视力差，写字写不好，其他的还没啥症状，现在去试药会有什么不良反应吗？目前我们发现的药物不良反应主要是口腔溃疡和感染。睿晗今天已经出院了。处于急性进展期的孩子这个药物确实不能完全阻止症状的退化。但我们希望能把速度延缓。尤其是疾病早期的孩子。我们现在去效果是不是好些？我们过去找你，什么时候上班？我们之前的病人吃完药也有进展的。但是他们也都还在坚持。因为目前为止还没有更好的方案。移植也会有退化。如果您愿意参加我们的临床观察。一定要严格按照我们的要求完成半年内的几次检查。我们需要孩子们来回答这个药物是否能有效果。此对话涉及隐私内容仅患者本人和医生可见。周一我在。我们现在临床症状不明显，如果说我们现在没出现的症状，试药之后会出现其他严重的现象吗？会不会出现像其他孩子快速退化的可能。原发病就会快速退化。我们希望用药后能延缓。但是我们的几个孩子吃着药还是从走路姿势异常到不能走了。但是大部分孩子的影像学都有向好的方向的改变。但是程度不一样。我们现在的症状还在上学，还没影响到生活，只是核磁严重，我担心试药之后还没现在的状态好。会有这种可能。因为已经开始视力下降和走路不稳了。那什么时候去合适。我们希望越早越好。但是需要家长理解。用药之后还有退化的可能。因为原发病就是这样发展的。我们的药物从目前来看。短期内还没能完全控制疾病的进展。刘医生你好！听说咱们301招人实验，具体情况需要怎么报名？我弟弟是成人肾上腺脊膸神经病，我儿子是肾上腺脑白质营养不良。我想报名参加实验。期待您的消息。收到您的需求，如果开始招募病人的时候，我们会尽快通知您。此对话涉及隐私内容仅患者本人和医生可见。好的。收到了