干细胞治疗的效果受多种因素影响，理论上干细胞可分化为多种功能细胞或器官，用于修复病变细胞或重建组织效果应不错，但目前该技术并非完全成熟，如造血干细胞移植在血液科领域虽能治疗部分疾病并使不少患者受益，但存在较大风险，且不同疾病预后及个体差异性大。
干细胞治疗的效果因多种因素而异。
从理论上讲，干细胞作为具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，在一定条件下可分化为多种功能细胞或器官，被医学界称为万能细胞，将健康的干细胞移植到患者体内或自身体内，以修复病变细胞或重建正常细胞和组织，其效果应该是不错的。
然而，目前这种技术并非完全成熟。在较为成熟的血液科领域，造血干细胞移植常用于治疗急性白血病、再生障碍性贫血以及部分地中海贫血等疾病，能够使不少患者达到根治或延长生存期的效果。但需要注意的是，这种治疗存在较大风险。一方面，移植前的清髓治疗可能对患者身体造成一定影响；另一方面，后期异基因造血干细胞移植后的排异反应也是一个不容忽视的问题。此外，不同疾病采用造血干细胞移植的预后各不相同，个体差异性很大。