进行性肌营养不良症近年在基因治疗等方面有进展。基因疗法成为研究热点，针对特定致病基因开展试验，有望从根源改善病情。
基因治疗方向
通过递送正常基因来纠正致病基因缺陷，已在某些动物模型中展现出一定效果，为患者带来新希望，但离广泛临床应用还需更多研究验证。
药物研发动态
有新型药物处于临床试验阶段，这些药物旨在延缓肌肉退化速度，改善患者肌肉力量和运动功能，部分药物已显示出初步的积极效果。
康复治疗新探索
康复治疗模式不断优化，结合运动疗法、物理因子治疗等多种手段，根据患者不同年龄、病情阶段制定个性化康复方案，有助于维持患者肌肉功能，提高生活质量。
多学科协作模式
越来越强调多学科团队协作，包括神经内科医生、康复治疗师、营养师等共同参与患者的诊治和照护，从不同专业角度为患者提供全面的医疗支持，更好地应对进行性肌营养不良症带来的多方面影响，尤其要关注儿童患者的生长发育及特殊需求，保障其身心健康发展。