注射用叶酸的主要功效是治疗叶酸缺乏症，也可用于妊娠期、哺乳期妇女预防给药。
叶酸是一种水溶性B族维生素，为人体细胞生长和繁殖所必需。叶酸缺乏可导致红血球的异常，未成熟细胞的增加，贫血以及白血球减少。叶酸缺乏可引起巨幼红细胞性贫血以及白细胞减少症。此外，研究表明，叶酸对孕妇尤其重要。如在怀孕头3个月内缺乏叶酸，可导致胎儿神经管发育缺陷，从而增加裂脑儿，无脑儿的发生率。其次，孕妇经常补充叶酸，可防止新生儿体重过轻、早产以及婴儿腭裂（兔唇）等先天性畸形。
需要注意的是，对叶酸过敏者禁用。另外，如需使用注射用叶酸，应在医生的指导下进行，避免自行用药。