再生障碍性贫血的治疗需根据病情等因素综合制定方案，一般可通过免疫抑制治疗、促造血治疗等方式。例如免疫抑制治疗中常用抗淋巴细胞球蛋白（ALG）或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）等药物。
免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）： 适用于年龄较大或无合适供者的重型再生障碍性贫血患者，通过抑制免疫反应来发挥作用。抗胸腺细胞球蛋白（ATG）： 也是常用的免疫抑制药物，能抑制T淋巴细胞的活性，调节免疫系统，对部分再生障碍性贫血患者有效。
促造血治疗
雄激素类药物： 如司坦唑醇等，可刺激肾脏产生促红细胞生成素，促进造血干细胞增殖分化，提高血红蛋白水平。一般需要较长时间用药，可能数周后才逐渐起效。造血生长因子： 粒细胞集落刺激因子（G-CSF）可刺激粒细胞的增殖、分化和释放，有助于提升中性粒细胞数量，减少感染风险；红细胞生成素（EPO）能促进红细胞的生成，改善贫血症状。
造血干细胞移植
适用于年轻患者： 对于年龄较轻（一般<40岁）、有合适人类白细胞抗原（HLA）配型供者的重型再生障碍性贫血患者，造血干细胞移植是一种可能治愈的方法。通过移植正常的造血干细胞，重建患者的造血和免疫系统。配型要求： 需要找到与患者HLA配型相合的供者，同胞全相合供者是较为理想的选择，配型相合的概率约为25%左右。