肝豆状核变性主要通过药物治疗来减少铜的吸收和增加铜的排出。常用的药物有青霉胺，它能与铜结合，促进铜的排泄。一般需要长期服用，可能要持续数年甚至更长时间。
药物治疗方面
驱铜药物：除了青霉胺，还有曲恩汀也可用于驱铜治疗，它通过与铜结合形成稳定复合物，促进铜排出体外。锌剂药物：硫酸锌等锌剂能抑制肠道对铜的吸收，从而降低体内铜的含量。锌剂一般副作用相对较小，可作为长期维持治疗的药物之一。
饮食方面的注意
低铜饮食：患者要避免食用含铜高的食物，像动物肝脏、贝类、坚果等含铜量较高，应尽量不吃或少吃。日常可以选择含铜量低的食物，如精白米、精白面、新鲜蔬菜等。饮食烹饪注意：使用铜制炊具会增加食物中的铜含量，所以应避免使用铜制炊具烹饪和盛放食物。
定期监测方面
血清铜蓝蛋白监测：需要定期检测血清铜蓝蛋白水平，一般建议每3 - 6个月检测一次，通过监测可以了解体内铜的代谢情况，评估治疗效果。24小时尿铜监测：同时要定期进行24小时尿铜监测，正常情况下24小时尿铜排出量较少，通过监测尿铜能反映铜的排出情况，从而调整治疗方案。