先天性脑萎缩目前尚无特效药物能完全控制病情进展，但可以通过一些药物来缓解相关症状。目前常用的药物有营养神经类药物，如胞磷胆碱钠，它可以在一定程度上改善脑部神经细胞的代谢，可能对脑萎缩有一定的辅助作用，但一般很难完全阻止脑萎缩的进一步发展。
营养神经类药物作用
胞磷胆碱钠： 能够参与体内卵磷脂的生物合成，是大脑代谢激活剂，可增加脑血流量，促进大脑物质代谢，对改善脑功能有一定帮助。不过它主要是起到辅助改善脑部神经代谢的作用，不能从根本上逆转先天性脑萎缩的病理过程。
对症治疗相关药物
缓解癫痫症状药物： 如果先天性脑萎缩患者伴有癫痫发作，可能会用到抗癫痫药物，比如丙戊酸钠。丙戊酸钠可以通过稳定神经元膜电位来发挥抗癫痫作用，但这只是针对癫痫症状的控制，并非针对脑萎缩本身。改善认知症状药物： 对于有认知功能减退表现的患者，目前有一些药物在尝试改善认知，比如多奈哌齐。多奈哌齐可以抑制乙酰胆碱酯酶的活性，增加突触间隙乙酰胆碱的浓度，从而改善轻度认知障碍患者的认知功能，但对先天性脑萎缩的疾病进程影响有限。
特殊人群用药注意
儿童患者： 儿童先天性脑萎缩患者在用药时需要格外谨慎。对于营养神经类药物，要根据儿童的体重等情况严格遵循医嘱使用，因为儿童的身体处于发育阶段，药物代谢等与成人不同。而抗癫痫药物在儿童中的使用，需要精确调整剂量，要密切监测药物的不良反应，如丙戊酸钠可能会引起儿童肝功能损伤等问题，需定期检查肝功能。老年患者： 老年先天性脑萎缩患者使用药物时，要考虑到其肝肾功能减退的情况。像胞磷胆碱钠、丙戊酸钠、多奈哌齐等药物的代谢可能会受到影响，需要根据肝肾功能调整药物剂量，并且要更密切观察药物的副作用，比如多奈哌齐可能会引起老年患者胃肠道不适等反应。