杜氏肌营养不良是一种先天遗传性疾病,目前无法根治,只能对症治疗。它是X染色体上的隐性遗传性神经肌肉病,因抗肌萎缩蛋白缺乏引发。当下无有效治疗手段,基因治疗逐渐成为研究热点。其常见病理变化包括肌肉萎缩、炎症、钙水平异常、组织缺血等。激素能延缓病情进展,糖皮质激素常用,强的松和强的松龙最常用,地夫可特副作用更小也可用于治疗。调节肌肉细胞中钙水平能降低心脏和肌肉总钙水平,欧米伽3用于疾病晚期缓解治疗。常山酮可减轻肌肉组织纤维化和炎症。适量运动可防关节肌肉萎缩、促肌肉蛋白质合成、延缓呼吸衰竭,但患者因肌肉本身病变不能剧烈活动。当前热门的基因治疗和干细胞移植治疗仍处试验阶段。
一、杜氏肌营养不良的特点
1.是先天遗传性疾病。
2.是X染色体上的隐性遗传性神经肌肉病。
二、主要病因
是抗肌萎缩蛋白缺乏。
三、治疗现状
1.目前只能对症治疗,无根治方法。
2.基因治疗成为研究热点。
四、常见病理变化
包括肌肉萎缩、炎症、钙水平异常、组织缺血等。
五、激素治疗
1.能明显延缓病情进展。
2.强的松和强的松龙是常用激素治疗药物。
3.地夫可特副作用小也可用于治疗。
六、其他治疗方法
1.调节钙水平可降低心脏和肌肉总钙水平。
2.欧米伽3用于疾病晚期缓解治疗。
3.常山酮减轻肌肉组织纤维化和炎症。
七、运动治疗
1.适量运动有多种好处。
2.患者不能剧烈活动。
八、当前研究情况
基因治疗和干细胞移植治疗处于试验阶段。
总结:杜氏肌营养不良难以根治,目前主要是对症治疗,包括激素治疗等,同时基因治疗等研究在推进,适量运动有一定帮助但患者要避免剧烈活动。
