脑梗塞治疗中较有效的药物主要是溶栓药物和神经保护类药物等。一般来说，在发病4.5小时内使用阿替普酶进行静脉溶栓，能有效改善预后，但需严格把握时间窗等适应证。
溶栓类药物
阿替普酶：属于重组组织型纤溶酶原激活剂，能激活纤溶酶原转化为纤溶酶，溶解血栓。在脑梗塞发病4.5小时内应用，可使血管再通概率大大提高，显著降低患者致残率和死亡率，但要排除脑出血等禁忌证。尿激酶：也是常用溶栓药，可直接激活纤溶酶原成为纤溶酶，溶解血栓。一般在发病6小时内可考虑使用，不过其溶栓效果和出血风险等需综合评估。
神经保护类药物
依达拉奉：是一种自由基清除剂，能抑制脂质过氧化，减轻脑梗塞引起的神经细胞损伤。临床研究表明，它可改善脑梗塞患者的神经功能缺损症状，促进患者康复，通常需静脉滴注使用。胞磷胆碱钠：可以改善脑部代谢，促进大脑功能恢复，对脑梗塞后的神经细胞有一定保护作用，能帮助受损的神经细胞恢复功能，常用于脑梗塞的辅助治疗。
抗血小板聚集药物
阿司匹林：通过抑制血小板的环氧化酶，减少血栓素A2的生成，从而抑制血小板聚集。一般建议脑梗塞患者长期小剂量服用，能降低脑梗塞复发风险，但有消化道溃疡等病史的患者需谨慎使用，可能会引起胃肠道不适等不良反应。氯吡格雷：也是抗血小板聚集的重要药物，作用机制与阿司匹林有所不同，它能选择性地抑制二磷酸腺苷（ADP）与血小板受体的结合及继发的ADP介导的糖蛋白GPⅡb/Ⅲa复合物的活化，进而抑制血小板聚集。对于不能耐受阿司匹林或阿司匹林治疗效果不佳的患者可选用，同样要注意出血等不良反应的发生。