骨髓增生异常综合征的治疗需要综合多种方法，一般来说，治疗方案要根据患者的年龄、身体状况等因素来定。比如对于低危组的患者，治疗策略和高危组有所不同。
药物治疗方面
去甲基化药物：像地西他滨、阿扎胞苷等是常用的去甲基化药物。地西他滨可以通过对DNA进行去甲基化修饰，来改变异常细胞的生长状态。阿扎胞苷也能起到类似作用，让骨髓中的异常造血细胞恢复一定的正常功能。免疫调节剂：来那度胺是常见的免疫调节剂，它可以调节机体的免疫功能，抑制异常克隆的造血细胞增殖，同时还能促进正常造血。沙利度胺也有一定免疫调节作用，但使用时要注意其可能带来的不良反应。
支持治疗情况
输血治疗：如果患者出现严重贫血，血红蛋白低于60g/L且有明显贫血症状，如头晕、乏力等，就需要进行输血治疗，改善贫血状况，提高患者的生活质量。一般是输注红细胞悬液。促红细胞生成素治疗：对于适合的患者，可以使用促红细胞生成素。比如肾功能正常的低危骨髓增生异常综合征患者，使用促红细胞生成素可能有助于刺激红细胞生成，但效果因人而异。
造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植：这是有可能治愈骨髓增生异常综合征的方法。对于年龄合适、有合适供体的高危患者，异基因造血干细胞移植是较好的选择。一般来说，患者年龄在60岁以下，身体状况能够耐受移植的话，移植成功后有机会根治疾病。但移植也存在一定风险，如移植相关的感染、排斥反应等。不过随着医疗技术的进步，移植的成功率在不断提高。