肿瘤靶向治疗是针对肿瘤细胞特有的基因靶点进行治疗的一种方法。例如，在肺癌治疗中，约有10% - 15%的非小细胞肺癌患者存在表皮生长因子受体（EGFR）基因突变，可使用针对EGFR的靶向药物进行治疗。
作用机制是怎样的
特异性结合靶点： 肿瘤细胞有一些独特的分子靶点，靶向药物能精准地与这些靶点结合。比如在胃肠道间质瘤中，约85%的患者存在KIT基因的突变，靶向药物伊马替尼能特异性地结合KIT蛋白，从而抑制肿瘤细胞的生长、增殖和存活。阻断信号传导： 这些靶点往往参与了肿瘤细胞信号传导通路，靶向药物结合靶点后，能阻断相关的信号传导通路。像乳腺癌中HER - 2基因扩增或过表达的患者，使用曲妥珠单抗靶向药物，可阻断HER - 2信号传导通路，抑制肿瘤细胞的生长。
有哪些优势
针对性强： 与传统化疗相比，靶向治疗不像化疗那样不分敌我地杀伤细胞，而是主要针对肿瘤细胞的特定靶点发挥作用，对正常细胞的影响相对较小。例如靶向治疗在白血病治疗中，对于慢性髓细胞白血病患者，靶向药物伊马替尼能有效针对白血病细胞的异常融合基因靶点，相比化疗，副作用相对较轻。疗效相对明确： 对于有特定靶点的肿瘤患者，靶向治疗的疗效往往比较明确。比如在结直肠癌中，如果存在RAS基因野生型，使用西妥昔单抗等靶向药物能取得较好的治疗效果，部分患者能获得较长时间的疾病控制和生存获益。
存在哪些局限性
靶点具有特异性： 不是所有肿瘤都有合适的靶向药物靶点，只有部分肿瘤存在明确的可用药靶点。例如一些罕见肿瘤或者没有特定靶点异常的肿瘤，就无法使用靶向治疗。而且即使有靶点，也可能出现靶点突变导致药物耐药的情况，比如肺癌患者使用EGFR靶向药物一段时间后，可能会出现T790M等耐药突变。费用相对较高： 目前很多靶向药物价格较贵。例如一些进口的靶向药物，一个月的治疗费用可能在数千元甚至上万元，对于很多患者来说经济负担较重。而且部分靶向药物不在医保报销范围内，进一步增加了患者的经济压力。