一、抗血栓作用
水蛭素是迄今为止发现的最强的凝血酶特异性抑制剂，它能与凝血酶以1:1的比例高效结合，形成非共价的稳定复合物，从而阻止凝血酶催化的凝血反应及凝血酶诱导的血小板激活反应，发挥抗血栓的作用。多项体内外实验表明，水蛭素可显著延长凝血时间、凝血酶原时间和活化部分凝血活酶时间等凝血相关指标，抑制血栓形成。例如在一些动脉血栓模型研究中，给予水蛭素能够减少血栓的重量，降低血栓形成的程度。在临床应用中，对于深静脉血栓形成等血栓性疾病的预防和治疗有一定价值，尤其适用于那些不能使用传统抗凝药物或者传统抗凝药物效果不佳的患者，但需注意不同年龄、性别及病史的患者使用时需综合评估凝血功能等情况。
二、改善血液流变学
水蛭素可以降低血液的黏度，改善血液流变学指标。它能使血液中红细胞的聚集性降低，变形能力增强，从而改善血液循环。研究发现，使用水蛭素后，全血黏度、血浆黏度等指标会有所降低。对于一些患有高黏血症的患者，尤其是有心血管疾病病史的人群，水蛭素有助于改善其血液高凝状态，减少血液黏稠导致的血流不畅等问题，但对于儿童等特殊人群，由于其生理机能与成人不同，一般不优先考虑使用水蛭素改善血液流变学，除非有严格的医疗指征且经过谨慎评估。
三、对心血管系统的保护作用
（一）扩张血管
水蛭素能够舒张血管，降低血管外周阻力。它可以作用于血管平滑肌，使其松弛，从而增加血管的管径，促进血液循环。在高血压相关研究中，一定剂量的水蛭素可以使高血压动物模型的血压有所下降，这可能与其扩张血管的作用有关。对于有高血压病史的患者，使用水蛭素时要密切监测血压变化，不同年龄的高血压患者对水蛭素的反应可能存在差异，老年患者可能更需关注药物对血压的进一步影响。
（二）抑制心肌缺血再灌注损伤
在心肌缺血再灌注损伤模型中，水蛭素可以减轻心肌细胞的损伤，减少心肌梗死面积。它通过抗血栓、改善微循环以及抑制炎症反应等多种机制发挥对心肌的保护作用。对于有冠心病等心血管疾病病史，经历过心肌缺血再灌注情况（如冠状动脉搭桥手术等）的患者，水蛭素可能有一定的辅助保护心肌的作用，但儿童患者一般不适用水蛭素来应对心肌缺血再灌注损伤，除非是在极端的医疗紧急情况下且经过严格评估。
四、抗肿瘤作用
近年来研究发现，水蛭素具有一定的抗肿瘤作用。它可以通过抑制肿瘤细胞的增殖、诱导肿瘤细胞凋亡以及抑制肿瘤血管生成等途径发挥作用。例如，水蛭素能够抑制一些肿瘤细胞系的增殖，在肿瘤血管生成方面，它可以抑制血管内皮生长因子等相关因子诱导的血管内皮细胞增殖和迁移，从而阻断肿瘤的营养供应和转移途径。但在肿瘤治疗中，水蛭素一般作为辅助治疗手段，对于不同年龄、性别和病史的肿瘤患者，使用时需结合肿瘤的类型、分期以及患者整体健康状况综合考虑，儿童肿瘤患者使用水蛭素抗肿瘤需极其谨慎，必须在专业医生严格评估后且有明确医疗需求时才可能考虑。