脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致的SMN蛋白功能缺陷引起的遗传性神经肌肉疾病。由于是基因突变导致的遗传病，故现在没有有效的方法能够根治，只能使用一些药物延缓患者的疾病进程，改善患者的生活质量。
治疗药物有Spinraza（SMN2靶向反义寡核苷酸），沙丁胺醇，已用于治疗各型脊髓性肌萎缩患者。目前尚处于临床实验研究阶段的新药有用于提升SMN蛋白水平的小分子药物以及使用病毒载体的SMN1基因替代疗法。
另外就是预防脊髓性肌萎缩症导致的各种并发症的药物，比如抗感染，补钙促进骨骼健康，预防胃食管反流等。